中国教育报-中国教育新闻网讯(记者 程墨 通讯员 程毓 毕浩洋)近日,Cell(中文名《细胞》)旗下国际顶级期刊Molecular Therapy刊登了治疗艾滋病的最新研究成果,给“终结艾滋”带来了前所未有的希望。这项来自中国的研究成果由武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授团队创建,该技术称为“EMT-Cas12a”疗法(exosome-mediated targeted CRISPR-Cas12a delivery system),中文意思是基于工程化外泌体的靶向递送系统。
外泌体是细胞分泌出来的微小囊泡,里面装着蛋白质、RNA等生物信息,在细胞之间充当“快递员”。Cas12a是一种基因编辑工具,能够精准切割DNA,被称为“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”疗法,即用外泌体搭载Cas12a,进入细胞后精准地找到艾滋病毒并将其基因组剪碎,实现功能性治愈。
顾潮江2005年开始从事艾滋病研究,2016年开始尝试利用外泌体作为“生物快递”,进行工程化改造。经过10年的反复实验,成功开发出全球首个利用外泌体构建的“基因魔剪”投送与执行系统,可以搭载多组“基因魔剪”,对艾滋病病毒进行多点位打击,解决精准识别和清除潜藏的艾滋病病毒的世界难题。
“EMT-Cas12a”疗法具有靶向性强、安全性高、可多重协同切割等优势。顾潮江团队在实验用的感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液样本上试验,表现出强大的病毒清除与免疫重建能力。其中一个实验组的三只小鼠有两只实现了HIV病毒的完全清除,这表明已经找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。Molecular Therapy编审组对这项成果表示高度认可。
据悉,该技术已通过医学伦理审查,进入临床研究阶段,未来有望通过静脉注射方式实现艾滋病的功能性治愈。
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